Desarrollada a principios de la década de 2000, la optogenética, el uso combinado de métodos genéticos y ópticos (luz) para controlar genes y neuronas, es una de las tecnologías con mayor avance en neurociencia y tiene el potencial de revolucionar la forma en que los científicos estudian el cerebro. Con los pulsos de luz programados con precisión dirigidos a las células o regiones del tejido objetivo, la optogenética permite a los investigadores desencadenar o bloquear eventos en células específicas de animales vivos. En un ratón con una pata que se hizo hipersensible al tacto, por ejemplo, la respuesta al dolor puede eliminarse con una luz amarilla brillante en la pata afectada, células en las que se ha dirigido a expresar un tipo de proteína microbiana sensible a la luz conocida como opsina.
El primer ensayo en humanos con optogenética comenzó en 2016 y fue diseñado para explorar el posible uso de la tecnología para tratar a los pacientes afectados por la enfermedad ocular hereditaria retinitis pigmentaria. La degeneración progresiva de la retina, el sello de la enfermedad, eventualmente causa un deterioro severo de la visión. Se esperaba que participaran en el ensayo hasta 15 pacientes que eran ciegos o en su mayoría ciegos, y cada uno recibiría una inyección de virus que transportan genes codificadores de opsina dirigidos específicamente a las células ganglionares de la retina (RGC). Uno de los objetivos principales de la prueba fue establecer la sensibilidad a la luz en los RGC, que generalmente no se ven afectados por la retinosis pigmentaria y normalmente transmiten información visual de fotorreceptores en el ojo al cerebro. En presencia de luz azul, los RGC que expresaban la opsina se disparaban, enviando señales visuales al cerebro.
Si bien el grado en que el tratamiento con optogenética mejoraría la visión era incierto, los hallazgos del estudio fueron altamente anticipados. Se estaban desarrollando otras terapias de optogenética para una amplia gama de enfermedades, como el dolor crónico y la enfermedad de Parkinson, y se desconocía si la tecnología funcionaría en humanos.
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